Glucocorticoid corticosteroids for Duchenne muscular dystrophy.

ANTECEDENTES: La distrofia muscular de Duchenne es la distrofia muscular más común de la infancia. Esta enfermedad incurable se caracteriza por la atrofia muscular y la pérdida de la capacidad para caminar llevando a la completa dependencia de la silla de ruedas a los 13 años de edad. Prolongación de caminar es uno de los principales objetivos del tratamiento. OBJETIVOS: El objetivo de esta revisión fue evaluar si los corticosteroides con acción glucocorticoide estabilizan o mejoran la fuerza muscular y caminar en los niños con DMD. Estrategia de búsqueda: Se realizaron búsquedas en el registro especializado del Grupo Cochrane Neuromuscular Disease (octubre de 2003), utilizando el término 'distrofia muscular de Duchenne. También se realizaron búsquedas en MEDLINE (enero 1966 hasta octubre de 2003), EMBASE (enero 1980-octubre 2003), CINAHL y LILACS (enero 1982-octubre 2003). Se escribió a los autores de los estudios publicados y otros expertos en esta enfermedad para ayudar a identificar otros ensayos, se verificaron las referencias de los ensayos identificados y se realizaron búsquedas manuales en los resúmenes de revistas relevantes. Criterios de selección Tipos de estudios: ensayos aleatorios o cuasialeatorios. Tipos de participantes: todos los pacientes con un diagnóstico definitivo de distrofia muscular de Duchenne. Tipos de intervenciones: glucocorticoides, como la prednisona, prednisolona, ​​deflazacort u otros, con un período de tratamiento mínimo de tres meses. Medida de resultado primaria: prolongación de caminar (marcha independiente sin pinzas largas piernas). Medidas de resultado secundarias: medidas de resultado fuerza, la fuerza muscular manual de pruebas utilizando las puntuaciones de fuerza del Medical Research Council, medidas de resultado funcionales y eventos adversos. Recopilación y análisis de datos: Se identificaron cinco ensayos controlados aleatorios que cumplieron con los criterios de inclusión para esta revisión. Dos revisores seleccionaron de forma independiente los ensayos para la revisión y evaluaron la calidad metodológica. La extracción de datos e introducción se verificaron por duplicado. Resultados principales: Ninguno Medida de resultado primaria: los datos de un estudio pequeño utilizan prolongación de caminar como una medida de resultado y no mostraron beneficio significativo. Medidas de resultado secundarias: El meta-análisis de los resultados de tres ensayos controlados aleatorios mostraron que los corticosteroides glucocorticoides mejorar la fuerza muscular y la función de más de seis meses. Se observaron mejorías en el tiempo que toma levantarse del suelo (tiempo de Gowers), nueve metros andando el tiempo, cuatro escaleras tiempo escalada, capacidad para levantar pesas, función de la pierna de grado y la capacidad vital forzada. Un ensayo controlado aleatorio mostró que los corticosteroides con acción glucocorticoide estabilizan la fuerza y ​​la función muscular durante un máximo de dos años. El régimen de prednisolona más eficaz parece ser 0,75 mg / kg / día. No estaban disponibles para comparar la eficacia de la prednisona con el deflazacort suficientes datos.Efectos adversos: aumento excesivo de peso, anomalías de comportamiento, apariencia cushingoide y crecimiento excesivo de cabello eran más comunes con corticosteroides glucocorticoides que el placebo. A largo plazo efectos negativos del tratamiento con glucocorticoides no se pudieron evaluar debido a la corta duración de los estudios aleatorios.Los estudios no aleatorios: una serie de estudios no aleatorios con importantes datos de eficacia y efectos adversos se tabulan y discutido. Conclusiones de los revisores: No hay evidencia de estudios controlados aleatorios que glucocorticoide terapia con corticosteroides en la distrofia muscular Duchenne mejora la fuerza muscular y la función en el corto plazo (seis meses a dos años). El régimen de prednisolona más eficaz parece ser 0,75 mg / kg / día. En el corto plazo, los efectos adversos fueron significativamente más frecuentes pero no clínicamente severa. Beneficios y riesgos del tratamiento con glucocorticoides a largo plazo no pueden ser evaluados a partir de los estudios aleatorios publicados actualmente. Los estudios no aleatorios apoyan las conclusiones de los beneficios funcionales, pero también indican efectos adversos clínicamente significativos del tratamiento a largo plazo. Estos beneficios y efectos adversos tienen implicaciones para futuros estudios de investigación y la práctica clínica.