Enzyme replacement therapy with idursulfase for mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome)

ANTECEDENTES: mucopolisacaridosis II, also Conocido Como Síndrome de Hunter, es UNA rara, ligada al Cromosoma X venérea causada Por Una Deficiencia de la Enzima lisosomal iduronato-2-sulfatasa, Que cataliza Un paso en El catabolismo de los glicosaminoglicanos. Los glicosaminoglicanos de Se acumulan En Los Tejidos de Que afectan a múltiples Organos y Sistemas fisiológicos. Las MANIFESTACIONES Clínicas incluyen afectación Neurológica, Severa Obstrucción de las Vías, las deformidades esqueléticas y la miocardiopatía. La disease TIENE UNA variables Edad de Aparición y la variable de TASA de progresión. En Los Pacientes Con graves disease, La Muerte suele producirse en la Segunda Década de la Vida, Mientras Que Los Pacientes Con Enfermedades Menos tumbas pueden Sobrevivir HASTA La edad Adulta. Terapia de reemplazo enzimático infusiones intravenosas de Con idursulfasa ha surgido Como Un Nuevo Tratamiento Para La mucopolisacaridosis Tipo II. OBJETIVOS: Evaluar la Eficacia y Seguridad de la Terapia de reemplazo enzimático Con idursulfasa Comparada Con OTRAS Intervenciones, Con el placebo o Ninguna Intervención, Para El Tratamiento de la mucopolisacaridosis Tipo II. ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA: Se realizaron Búsquedas En El Cochrane de Fibrosis Quística y Trastornos Genéticos Grupo de Registro de Estudios Clínicos (Fecha de la última búsqueda 01 de Septiembre de 2011).Also sí realizaron Búsquedas en EMBASE, PubMed y la Literatura Latino-Americana e do Caribe em Ciências da Saúde (LILACS) (Fecha de la última búsqueda Octubre de 2009). CRITERIOS DE SELECCIÓN: ENSAYOS Aleatorios Controlados y cuasialeatorios de Terapia de reemplazo enzimático Con idursulfasa en comparacion Con Ninguna Intervención, placebo u OTRAS options (por Ejemplo, Estrategias de COMPORTAMIENTO, EL Trasplante). RECOPILACIÓN Y ANÁLISIS DE DATOS: Dos revisores de forma independiente los Ensayos identificados, evaluaron la Calidad de los Trabajos y extrajeron los Datos. RESULTADOS PRINCIPALES: Un Estudio (96 Pacientes) cumplieron los Criterios de inclusión, aunque El Resultado Primario of this Revisión - z Para El peso y estatura, no en sí evaluó En El Estudio. Despues de 53 Semanas de Tratamiento, los Pacientes del idursulfasa Semanal de 0,5 mg / kg GRUPO DEMOSTRO UNA TASA DE MEJORÍA SIGNIFICATIVA EN COMPARACION CON EL PLACEBO PARA EL RESULTADO PRIMARIO: La Distancia Caminada en SEIS Minutos Sobre la base de de la Suma de Rangos de Cambio Desde El Inicio, La Diferencia De 37,00 medios de comunicación (95% Intervalo de confianza 6,52 un 67,48). La Cada dos Semanas idursulfasa 0,5 mg / kg Grupo also mostro UNA Mejora, Que No FUE significativa en comparacion Con placebo, EL, La Diferencia De 23,00 medios de comunicación (Intervalo de confianza del 95% -4,49 un 50,49). Despues De 53 Semanas, no estadísticamente significativa HUBO Diferencia En El porcentaje predicho de la palabra capacidad, fundamental forzada Entre Los Tres GRUPOS y absoluta de la palabra capacidad, fundamental forzada SE INCREMENTO significativamente Desde El Inicio En El Grupo de dosificación Semanal en comparacion con placebo Con el, la Diferencia De medios de 0,16 (Intervalo de confianza del 95%: 0,05 a 0,27). No Se observaron Diferencias Entre la Cada dos Semanas idursulfasa 0,5 mg / kg del Grupo y El placebo.Ademas, El volumen del higado y El Bazo y la excreción de la Orina glicosaminoglicanos sí redujeron significativamente Desde El Inicio Por Ambos regímenes de dosificación idursulfasa. Idursulfasa generalmente bien tolerado FUE, Pero sí Producen Reacciones al estilo de la infusión. Idursulfasa Anticuerpos sí detectaron en El 31,7% de los Pacientes al final, del Estudio, y sí relaciona Con UNA REDUCCION Menor en los NIVELES de glicosaminoglicanos de Orina. CONCLUSIONES DE LOS REVISORES: La Evidencia real Limitada es. MIENTRAS Que El Ensayo Clínico Aleatorio FUE IDENTIFICADO COMO considerada de buena Calidad, no pudo describir RESULTADOS Los Importantes. Se ha demostrado Que La Terapia de reemplazo enzimático Con idursulfasa es Eficaz en Relación Con La palabra capacidad funcional (DISTANCIA Caminada en SEIS Minutos y La palabra capacidad vital importancia forzada), El volumen del higado y El Bazo y la excreción de la Orina de glicosaminoglicanos en los Pacientes Con mucopolisacaridosis Tipo II en comparacion Con El placebo. No Hay Evidencia available in El Estudio Incluido y en la Literatura Sobre Los Resultados Como La Mejora En El Crecimiento, la apnea del Sueño del, la Función cardiaca, la Calidad de Vida y la Mortalidad. Más de Se necesitan Estudios para Obtener Más Información Sobre La Eficacia Largo Plazo y un LA SEGURIDAD de la Terapia de reemplazo enzimático.