Tratamiento farmacológico para la miotonía

ANTECEDENTES: La relajación retardada anormal de los músculos esqueléticos, conocida como miotonía, puede causar discapacidad en las personas que sufren trastornos miotónicos. Para reducir la miotonía pueden resultar de utilidad los bloqueadores de los canales del sodio, los fármacos antidepresivos tricíclicos, las benzodiazepinas, los calcioantagonistas, la taurina y la prednisona. OBJETIVOS: Considerar las pruebas derivadas de los ensayos controlados aleatorios sobre la eficacia y la tolerabilidad del tratamiento farmacológico para los pacientes con miotonía clínica debida a un trastorno miotónico. ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA: Se realizaron búsquedas en el Registro Especializado de Ensayos Controlados del Grupo Cochrane de Enfermedades Neuromusculares (Cochrane Neuromuscular Disease Group) (abril de 2004), en MEDLINE (desde enero de 1966 hasta diciembre de 2003) y EMBASE (desde enero de 1980 hasta diciembre de 2003). Se realizaron búsquedas manuales en la literatura gris y se examinaron las listas de referencias de las revisiones y los estudios identificados. Se estableció contacto con autores, especialistas en la enfermedad y fabricantes de fármacos antimiotónicos. CRITERIOS DE SELECCIÓN: Se consideraron todos los ensayos aleatorios o cuasialeatorios con participantes con miotonía tratados con cualquier tratamiento farmacológico versus ningún tratamiento, placebo o cualquier otro fármaco activo. La medida de resultado primaria fue la reducción de la miotonía clínica, clasificada en dos categorías: (1) sin miotonía residual o con mejoría de la miotonía o (2) ningún cambio o empeoramiento de la miotonía. LAS MEDIDAS DE RESULTADO SECUNDARIAS FUERON: (1) tiempo clínico de relajación; (2) tiempo de relajación electromiográfica; (3) prueba de las escaleras; (4) presencia de miotonía por percusión; y (5) proporción de eventos adversos. RECOPILACIÓN Y ANÁLISIS DE DATOS: Dos autores extrajeron los datos, de forma independiente, en formularios de extracción estandarizados y los desacuerdos se resolvieron mediante discusión. RESULTADOS PRINCIPALES: Se encontraron 9 ensayos controlados aleatorios que comparaban un tratamiento farmacológico activo versus placebo u otro fármaco en pacientes con miotonía debida a un trastorno miotónico. Los ensayos incluidos fueron estudios cruzados (cross-over) doble ciego o con cegamiento simple, con un total de 137 pacientes, de los cuales 109 tenían distrofia miotónica tipo 1 y 28 tenían miotonía congénita. Los estudios fueron de mala calidad. Por lo tanto, no fue posible analizar los resultados de todos los estudios identificados. Dos estudios cruzados (cross-over) pequeños sin un período de lavado demostraron un efecto significativo de la imipramina y la taurina en la distrofia miotónica. Un estudio cruzado (cross-over) pequeño con un período de lavado demostró un efecto significativo de la clomipramina en la distrofia miotónica. No se pudo realizar un metanálisis. CONCLUSIONES DE LOS AUTORES: Debido a la escasez de datos de buena calidad y a la falta de estudios aleatorios, es imposible determinar si algún tratamiento farmacológico es seguro y eficaz para la miotonía. Estudios únicos pequeños dan una indicación de que la clomipramina y la imipramina tienen un efecto beneficioso a corto plazo y que la taurina tiene un efecto beneficioso a largo plazo sobre la miotonía. Se necesitan ensayos controlados aleatorios más amplios y bien diseñados para evaluar la eficacia y la tolerabilidad del tratamiento farmacológico para la miotonía.