Treatment of high-risk neuroblastoma with intensive chemotherapy, radiotherapy, autologous bone marrow transplantation, and 13-cis-retinoic acid. Children's Cancer Group.

ANTECEDENTES: Los niños con neuroblastoma de alto riesgo tienen un pronóstico desalentador. En este estudio, se evaluó si el tratamiento mieloablativo, en relación con el trasplante de médula ósea autólogo mejora la supervivencia libre de eventos en comparación con la quimioterapia sola, y si el tratamiento posterior con ácido 13-cis-retinoico (isotretinoína) mejora aún más la supervivencia libre de eventos. MÉTODOS: Todos los pacientes fueron tratados con el mismo régimen inicial de quimioterapia, y los que no progresión de la enfermedad fueron asignados aleatoriamente para recibir tratamiento continuado con quimioterapia mieloablativa, la irradiación corporal total, y el trasplante de médula ósea autóloga purgada de las células del neuroblastoma o para recibir tres ciclos de quimioterapia intensiva por sí solos. Todos los pacientes que completaron la terapia citotóxica sin progresión de la enfermedad fueron asignados aleatoriamente a recibir ninguna otra terapia o el tratamiento con 13-cis-retinoico durante seis meses. RESULTADOS: La media (+ /-SE), libre de eventos tasa de supervivencia a tres años después de la aleatorización primero fue significativamente mejor entre los 189 pacientes que fueron asignados a someterse a un trasplante que entre los 190 pacientes asignados a recibir la quimioterapia de continuación (34 + / -4 por ciento frente a 22 + / -4 por ciento, p = 0,034). El evento tasa de supervivencia libre tres años después de la segunda asignación aleatoria fue significativamente mejor entre los 130 pacientes que fueron asignados a recibir 13-cis-retinoico que entre los 128 pacientes asignados a recibir ninguna terapia adicional (46 + / -6 por ciento frente a 29 + / -5 por ciento, p = 0,027). Conclusiones: El tratamiento con terapia mieloablativa y trasplante autólogo de médula ósea mejora la supervivencia libre de eventos entre los niños con neuroblastoma de alto riesgo. Además, el tratamiento con ácido 13-cis-retinoico era beneficioso para los pacientes sin enfermedad progresiva cuando se administra después de la quimioterapia o el trasplante.