Outcome of high-risk stage 3 neuroblastoma with myeloablative therapy and 13-cis-retinoic acid: a report from the Children's Oncology Group.

ANTECEDENTES: Los componentes de la terapia requeridos para los pacientes con características Etapa INSS 3 neuroblastoma de alto riesgo siguen siendo controvertidas. PROCEDIMIENTO: Un diseño de cohorte retrospectivo se utilizó para determinar si la quimiorradioterapia intensiva con rescate de purgado de médula ósea autólogo (TMO) y / o ácido 13-cis-retinoico mejoró (13-cis-RA) resultado para los pacientes con neuroblastoma de alto riesgo que no era metastásica a sitios distantes. Se identificaron 72 pacientes con etapa INSS 3 neuroblastoma matriculados entre 1991 y 1996 en el estudio aleatorizado de fase 3 CCG-3891. Los pacientes fueron analizados en una base de intención de tratar mediante una prueba de log-rank. RESULTADOS: La supervivencia a 5 años libre de eventos (SLE) y la supervivencia global (SG) las tasas para los pacientes con la etapa 3 del neuroblastoma fueron 55 +/- 6% y 59 +/- 6%, respectivamente (n = 72). Los pacientes asignados al azar a ABMT (n = 20) tenían SSC a 5 años de 65 +/- 11% y el OS de 65 +/- 11% en comparación con 41 +/- 11 (P = 0,21) y 46 +/- 11% ( P = 0,23) en los pacientes asignados al azar a CC (n = 23), respectivamente. Los pacientes asignados al azar a 13-cis-RA (n = 23) tenían SSC a 5 años de 70 +/- 10% y el OS de 78 +/- 9% en comparación con 63 +/- 12% (p = 0,67) y el 67 + / - 12% (P = 0,55) para los que no recibieron terapia adicional (n = 16), respectivamente. Los pacientes asignados al azar a dos ABMT y 13-cis-RA (n = 6) tuvieron una SSC a 5 años de 80 +/- 11% y el sistema operativo del 100%. CONCLUSIÓN: Los pacientes con alto riesgo Etapa 3 neuroblastoma tienen un mal pronóstico en general a pesar de la quimiorradioterapia agresivo. Se necesitan más estudios para determinar si la consolidación mieloablativa seguida de la terapia de mantenimiento 13-cis-RA estadísticamente significativa mejora el resultado.