Long-Term Results for Children With High-Risk Neuroblastoma Treated on a Randomized Trial of Myeloablative Therapy Followed by 13-cis-Retinoic Acid: A Children's Oncology Group Study

OBJETIVO: Se evaluó la evolución a largo plazo de los pacientes incluidos en el CCG-3891, un estudio del neuroblastoma de alto riesgo en los que los pacientes fueron asignados al azar para someterse a un trasplante de médula ósea autóloga purgada (TMO) o para recibir la quimioterapia y el tratamiento posterior con 13 - ácido cis-retinoico (cis-RA). Pacientes y métodos: Los pacientes recibieron la misma quimioterapia de inducción, con asignación aleatoria (N = 379) para la consolidación con quimioterapia ablativa, la irradiación de todo el cuerpo, y ABMT con tres ciclos de quimioterapia intensiva. Los pacientes que completaron la consolidación sin progresión de la enfermedad fueron asignados al azar a recibir ninguna otra terapia o cis-RA durante 6 meses. RESULTADOS: La supervivencia libre de eventos (EFS) de los pacientes asignados al azar a ABMT fue significativamente mayor que los asignados al azar a quimioterapia, la SSC a 5 años (media + / - SE) fue de 30% + / - 4% frente al 19% + / - 3%, respectivamente (P = 0,04). Los SSC a 5 años (42% + / - 5% v 31% + / - 5%) a partir del momento de la segunda asignación aleatoria fue mayor para el cis-RA que para ninguna otra terapia, aunque no fue significativa. La supervivencia global (OS) fue significativamente mayor para cada asignación al azar por una prueba del registro (-log (.)) Transformación de la supervivencia estima a los 5 años (P <0,01). La SG a los 5 años a partir de la segunda asignación aleatoria de los pacientes que se sometieron a ambas tareas al azar y que fueron asignados a ABMT / cis-RA fue del 59% + / - 8%, para ABMT / no cis-RA, fue del 41% + / - 7%; para continuar con la quimioterapia / cis-RA, que era 38% + / - 7%, y para la quimioterapia / sin cis-RA, que era 36% + / - 7%. CONCLUSIÓN: el tratamiento mieloablativo como resultado el rescate de células hematopoyéticas en mucho mejores SSC a 5 años y la SG que la quimioterapia no mieloablativo, cis-RA da después de la consolidación de los resultados de forma independiente en una mejora significativa del sistema operativo.