Intermittent prednisone therapy in Duchenne muscular dystrophy - A randomized controlled trial

ANTECEDENTES: El tratamiento Prednisone se usa para prolongar la ambulación en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Sin embargo, como efectos adversos graves suelen acompañar el tratamiento con prednisona, es discutible si los beneficios del tratamiento con prednisona superiores a sus efectos adversos. OBJETIVOS: Para estudiar los efectos de la prednisona en la función muscular y para determinar el alcance de esteroides efectos adversos relacionados y su influencia en la calidad de vida de los pacientes ambulatorios con DMD. DISEÑO: Un estudio aleatorizado, controlado con placebo, ensayo cruzado con 6 meses de tratamiento: placebo o prednisona (0,75 mg / kg al día) durante los primeros 10 días de cada mes. Después de un período de lavado de 2 meses, los pacientes recibieron el otro régimen durante otros 6 meses. Lugar: Hospital Universitario y el centro de rehabilitación en los Países Bajos. Pacientes: Diecisiete pacientes ambulatorios con DMD y niñas de 5 a 8 años. Principales medidas de resultado: Cambios en la función muscular evaluada mediante pruebas de cronometrado funcional: la ejecución de 9 m, subiendo 4 de tamaño estándar escaleras y levantarse del suelo a una posición de pie. RESULTADOS: El aumento en el tiempo necesario para ejecutar 9 m (P = .005) y para subir 4 escalones de tamaño estándar (P = 0,02) fue significativamente menor durante el período de prednisona. CONCLUSIONES: La prednisona se desaceleró el deterioro de la función muscular y la fuerza muscular en pacientes ambulatorios con DMD. Aunque los efectos adversos estaban presentes, la calidad de vida del paciente no se vio afectada. Por lo tanto, a corto plazo el tratamiento con prednisona se puede recomendar para preservar las funciones motoras en pacientes ambulatorios con DMD.