Efficiency of curative and prophylactic treatment with rituximab in ADAMTS13-deficient thrombotic thrombocytopenic purpura: a study of 11 cases.

Púrpura trombocitopénica trombótica (TTP) es una enfermedad potencialmente mortal que se presenta principalmente en los adultos jóvenes. Casos adquiridas son generalmente el resultado de anticuerpos dirigidos contra ADAMTS13 (a disintegrin-como y metaloproteasa [tipo reprolisina] con motivo de un tipo trombospondina 13), una proteasa que escinde los multímeros del factor von Willebrand. El pronóstico se ha mejorado por plasma terapia, pero algunas formas agudas graves son refractarios a este tratamiento y lograr una remisión sostenida es todavía un reto en las formas recidivantes crónicos. Por ello, realizó un estudio multicéntrico abierto prospectivo para probar la eficacia de rituximab, un anticuerpo monoclonal anti-células B, como un tratamiento curativo y profiláctico en pacientes con TTP como resultado de anticuerpos anti-ADAMTS13. Seis pacientes fueron incluidos durante un episodio agudo refractario TTP. Cinco pacientes con TTP grave recaída y la persistencia de anticuerpos anti-ADAMTS13 fueron tratados profilácticamente durante la remisión. Todos los pacientes recibieron 4 infusiones semanales de rituximab. El objetivo del tratamiento era restaurar una significativa actividad de ADAMTS13 en plasma (> 10%). El tratamiento con rituximab dio lugar a la remisión clínica en todos los casos de TTP refractario aguda. En todos los pacientes, anticuerpos anti-ADAMTS13 desaparecido, y una significativa (18% -75%) la actividad de ADAMTS13 en plasma se detectó después del tratamiento. Tolerancia de rituximab era bueno. Rituximab es un prometedor tratamiento de primera línea en pacientes con inmunosupresión aguda recidivante TTP refractaria y severa relacionada con anticuerpos anti-ADAMTS13.