Randomized controlled open-label trial of four treatment regimens for pemphigus vulgaris

ANTECEDENTES: El pénfigo es una enfermedad autoinmune que afecta a graves ampollas en la piel y las mucosas. La mortalidad es alta en ausencia de tratamiento. Hoy en día, el tratamiento se basa principalmente en los corticosteroides y los fármacos citotóxicos, sin embargo, debido a la rareza de la enfermedad en todo el mundo, aún no hay un tratamiento estándar basado en los ensayos controlados aleatorios, y el tratamiento utilizado se basa principalmente en la experiencia de expertos. OBJETIVO: El objetivo de este estudio fue comparar la eficacia y seguridad de los 4 regímenes de tratamiento para el pénfigo vulgar: prednisolona sola, prednisolona más azatioprina, prednisolona más mofetil micofenolato, ciclofosfamida y la terapia de pulso prednisolona más por vía intravenosa. MÉTODOS: Ciento veinte nuevos casos de pénfigo vulgar se inscribieron. Estos pacientes fueron asignados al azar a 1 de los 4 grupos de tratamiento (cada uno compuesto por 30 pacientes) y recibió prednisolona (P), prednisolona y azatioprina (P / A), prednisolona y mofetil micofenolato (P / MM), y el tratamiento con ciclofosfamida intravenosa prednisolona y el pulso (P / PC). Ellos fueron seguidos durante un año en la Unidad de Investigación de pénfigo. RESULTADOS: En los grupos de P, P / A, P / MM, y el P / PC, de 23 años (76,5%), 24 (80%), 21 (70%) y 22 (73,3%) de los pacientes, respectivamente, seguidos el régimen para el pleno período de 1 año. La dosis media total de prednisolona administrada en los grupos de P, P / A, P / MM, y el P / PC fue 11.631 mg (desviación estándar [DE] = 7,742), 7712 mg (SD = 955), 9798 mg (SD = 3995 ), y 8276 mg (SD = 810), respectivamente. La dosis media total de prednisolona en el grupo P (prednisolona sola) fue de 11.631 mg, la dosis media total de prednisolona en los 3 grupos citotóxicos fue 8652 mg. Mediante el uso de análisis de la varianza, la diferencia fue estadísticamente significativa (p = 0,047). En los grupos citotóxicos, hubo una diferencia significativa entre los grupos de P / A y P / mm (p = 0,007), pero no entre P / A y P / PC (p = 0,971), y P / MM y P / PC (P = 0,670). Los efectos secundarios no fueron significativamente diferentes entre los 4 grupos. LIMITACIONES: muestras de mayor tamaño y el diseño de ciegos se sugieren para futuros estudios. Conclusión: La eficacia de la prednisolona se mejora cuando se combina con un fármaco citotóxico. El fármaco citotóxico más eficaz para reducir esteroide se encontró que era azatioprina, ciclofosfamida seguido por (terapia de pulso), y MMF.