Riluzole in cerebellar ataxia A randomized, double-blind, placebo-controlled pilot trial

ANTECEDENTES: Los efectos pleiotrópicos de riluzol pueden antagonizar mecanismos comunes ataxia cerebelosa subyacente crónica, una enfermedad debilitante y consecuencia intratable de diversas enfermedades. MÉTODOS: En un estudio doble ciego, ensayo piloto aleatorio controlado con placebo, 40 pacientes con ataxias cerebelosas de diferentes etiologías fueron asignados aleatoriamente a riluzol (100 mg / día) o placebo durante 8 semanas. Se compararon las siguientes medidas de resultado: proporción de pacientes con una disminución de al menos 5 puntos en el International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) puntuación total después de 4 y 8 semanas en comparación con la puntuación de referencia; los cambios medios desde la línea de base a ICARS postratamiento (puntuación total y subscores en 8 semanas); y la ocurrencia de eventos adversos. RESULTADOS: El riluzol y el grupo placebo no mostraron diferencias significativas en las características iniciales. El número de pacientes con un punto de 5 ICARS caída fue significativamente mayor en el grupo con riluzol que en el grupo placebo después de 4 semanas (9/19 vs 1/19; odds ratio [OR] = 16,2; 95% intervalo de confianza [IC] 1,8 a 147,1) y 8 semanas (13/19 vs 01/19; OR = 39,0; IC del 95%: 4,2 a 364,2). El cambio medio en el grupo de riluzol ICARS después del tratamiento reveló una disminución (p <0,001) en la puntuación total (-7,05 [4,96] frente a 0,16 [2,65]) y los principales subscores (-2,11 [2,75] frente a 0,68 [1,94] por estática función, -4,11 [2,96] frente a 0,37 [2,0] para la función cinética y -0,74 [0,81] frente a 0,05 [0,40] para la disartria). Esporádica, se produjeron eventos adversos leves. CONCLUSIONES: Estos resultados indican la posible eficacia de riluzol como terapia sintomática en diversas formas de ataxia cerebelosa. CLASIFICACIÓN DE LA EVIDENCIA: Este estudio proporciona evidencia de que la clase I riluzol reduce, por lo menos 5 puntos, los ICARS marca en pacientes con una amplia gama de trastornos que causan ataxia cerebelosa (diferencia de riesgo 63,2%; IC del 95%: 33,5% -79,9%) .