Romiplostim for the treatment of chronic immune or idiopathic thrombocytopenic purpura: a single technology appraisal.

Este artículo presenta un resumen del informe del grupo de revisión de evidencias (ERG) sobre la clínica y la rentabilidad de romiplostim para el tratamiento de adultos con púrpura trombocitopénica crónica inmune o idiopática basada en una revisión de la presentación del fabricante al Instituto Nacional Para la Salud y la Excelencia Clínica (NICE) como parte del proceso de evaluación de tecnología única (STA). La evidencia de la presentación provenía de dos ensayos controlados aleatorios (ECA) de calidad relativamente alta. El ERG no encontró evidencia de que se hubieran perdido datos importantes o de que la extracción de datos fuera inexacta. En ambos ECAs, más pacientes en el romiplostim que en el grupo placebo lograron una respuesta plaquetaria duradera [pacientes no esplenectomizados: romiplostim 25/41 (61%), placebo 1/21 (5%), odds ratio (OR) 24,45, 95 Intervalo de confianza en% (IC) 3,34 a 179,18; Pacientes con esplenectomía: romiplostim 16/42 (38%), placebo 0/21 (0%), OR 8,5 (IC 95% 1,15 a 372)] y una respuesta plaquetaria global [pacientes no esplenectomizados: romiplostim 36/41 (88% ), Placebo 3/21 (14%), OR 34,74, IC del 95% 7,77 a 155,38; La diferencia en el período medio con una respuesta plaquetaria fue de 13,9 semanas (IC del 95%: 10,5 a 10,0) 17,4) a favor del romiplostim en el ECA de los pacientes no esplctomizados y 12,1 semanas (IC del 95%: 8,7 a 15,6) a favor del romiplostim en el ECA de los pacientes con esplectomía El modelo económico del fabricante evaluó la rentabilidad de romiplostim en comparación con el estándar El ERG tenía inquietudes sobre la forma en que el problema de la decisión se abordó en el modelo económico y sobre el no ajuste de los hallazgos por factores de confusión En los pacientes no esplenectomizados, el uso de romiplostim como tratamiento de primera opción, (ICER) fue de 14.840 libras por año de vida ajustado a la calidad (QALY) .En los pacientes esplenectomizados la ICER fue de 14.655 libras por QALY.El análisis de sensibilidad adicional realizado por el ERG identificó dos cuestiones de importancia: si las personas ingresaron t El modelo de reloj y rescate o en terapia activa en el brazo comparador (ICER 21.674 libras por QALY para pacientes no esplenectomizados, 29.771 libras por QALY para pacientes esplenectomizados); Si se suponía que cualquier medicamento no utilizado sería desperdiciado. Al combinar todos los análisis de sensibilidad separados, y asumiendo que la vigilancia y el rescate no eran el tratamiento de primera línea, aumentaron aún más las ICER (37.290 libras no esplenectomizadas por QALY y 131.017 libras esplenectomizadas por QALY). En conclusión, la presentación del fabricante y el trabajo adicional llevado a cabo por el ERG sugieren que romiplostim tiene una eficacia a corto plazo para el tratamiento de ITP, pero no hay evidencia sólida sobre la eficacia a largo plazo o el costo-eficacia de romiplostim en comparación con los comparadores pertinentes.