Cost effectiveness of riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. Italian Cooperative Group for the Study of Meta-Analysis and the Osservatorio SIFO sui Farmaci.

En pacientes con esclerosis lateral amiotrófica, se ha reportado que el tratamiento a largo plazo con riluzol mejora la sobrevida o la supervivencia sin traqueotomía en comparación con el placebo. Realizamos un análisis farmacoeconómico para estimar el costo por año de vida obtenido con este fármaco. DISEÑO: Este estudio fue un análisis incremental de coste-efectividad de por vida. El material clínico se derivó de 2 ensayos controlados aleatorios controlados con placebo que compararon el riluzol versus el tratamiento habitual sin riluzol, los cuales fueron identificados a través de una búsqueda bibliográfica basada en los sistemas IOWA y Medline. PACIENTES E INTERVENCIONES: El estudio incluyó a 633 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica. Se obtuvo información a nivel de pacientes de 313 pacientes tratados con riluzol y 320 pacientes asignados a placebo. La supervivencia después de la asignación al azar se comparó entre los 2 grupos utilizando estadística estándar (log-rank test y Cox analysis), mientras que la supervivencia de la vida de ganancia se estimó utilizando Gompertz extrapolación. Los datos de costos relativos a los gastos de los recursos sanitarios se obtuvieron de la información publicada (utilizando el precio al por mayor promedio de los Estados Unidos para el costo de adquisición del riluzol). Las pruebas de sensibilidad evaluaron el impacto de diferentes supuestos de costo de enfermedad para pacientes tratados y no tratados. PRINCIPALES RESULTADOS Y RESULTADOS: Nuestro análisis primario mostró que el tratamiento con riluzol prolongó significativamente la supervivencia [riesgo de muerte = 0,77; Intervalo de confianza del 95% (IC): 0,62 a 0,96; P = 0,022]. La ganancia de supervivencia durante toda la vida (incluyendo el 3% de descuento anual) fue, en promedio, de 2,3 meses por paciente, mientras que el costo incremental fue alrededor de US $ 12.000 por paciente. Por lo tanto, la relación costo-efectividad del riluzol versus el tratamiento habitual sin riluzol fue de US $ 62.609 por año de vida ganado (dólares descontados por años con descuento, IC del 95%: US $ 13.458 a US $ 205.714). El análisis de sensibilidad, considerando diferentes valores de costo nacional para el riluzol, sugirió un intervalo para este parámetro que oscila entre US $ 45.048 y US $ 62.609. Conclusiones. Nuestro estudio indica que en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica, el riluzol tiene una relación coste-efectividad desfavorable o, en el mejor de los casos, un perfil farmacoeconómico límite.