Phase 3, Open Label, Single Arm, Single Dose Gene Replacement Therapy Clinical Trial for Patients with Spinal Muscular Atrophy Type 1 with One or Two SMN2 Copies Delivering AVXS 101 by Intravenous Infusion

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Autores
Categoría Estudio primario
Registro de estudiosEU Clinical Trials Register
Año 2018
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Epistemonikos ID: 06676cde15f2545fe0f188197ba63e0e0735f3f0
First added on: Aug 30, 2023