O tratamento medicamentoso para a atrofia muscular espinhal tipo II e III

CONTEXTE: OBJECTIFS: Evaluer si le traitement médicamenteux peut ralentir ou arrêter la progression de l’AMS de type II et III et évaluer si ce traitement peut être donné sans danger. Le traitement de l’AMS de type I est le sujet d’une mise à jour d’une revue Cochrane séparée. STRATÉGIE DE RECHERCHE DOCUMENTAIRE: Nous avons effectué des recherches dans le Registre Cochrane spécialisé dans les affections neuro-musculaires (8 mars 2011), CENTRAL (Cochrane Central Register of Controlled Trials) (The Cochrane Library 2011, nuéro 1), ), MEDLINE (janvier 1991 à février 2011), EMBASE (janvier 1991 à février 2011) et ISI Web of Knowledge (janvier 1991 au 8 mars 2011). Nous avons également effectué des recherches sur clinicaltrials.gov pour identifier les essais non publiés (8 mars 2011).. CRITÈRES DE SÉLECTION: Nous avons cherché tous les essais randomisés et quasi-randomisés qui étudiaient l’efficacité du traitement pour l’AMS de type II et III. Les participants devaient répondre aux critères cliniques et avoir une suppression ou une mutation du gène SMN1 (5q11.2-13.2) confirmée par une analyse génétique. Le critère principal de jugement était le changement du degré d’incapacité un an après le début du traitement. Les critères de jugement secondaires évaluaient le changement un an après le début du traitement de la force musculaire, la capacité à se tenir debout ou à marcher, le changement de la qualité de vie, le temps écoulé entre le début du traitement et le décès ou la ventilation à temps plein et les effets indésirables imputables au traitement pendant la période d'essai. RECUEIL ET ANALYSE DES DONNÉES: Deux auteurs ont évalué et extrait les données à partir des essais potentiellement pertinents de manière indépendante. Les risques relatifs groupés et les différences moyennes standardisées ont dû être calculés pour évaluer l'efficacité du traitement. Le risque de biais a été systématiquement analysé. RÉSULTATS PRINCIPAUX: Six essais contrôlés randomisés avec placebo concernant le traitement de l’AMS DE TYPE II ET III ONT ÉTÉ TROUVÉS ET INCLUS DANS LA REVUE : quatre dans la revue originale et deux essais ajoutés dans cette mise à jour. Les traitements étaient la créatine (55 participants), le phénylbutyrate (107 participants), la gabapentine (84 participants), la thyrolibérine (9 participants), l’hydroxyurée (57 participants) et un traitement combiné avec du valproate et de l’acétyl-L-carnitine (61 participants). Aucune de ces études n’était entièrement exempte de biais. Les études étaient toutes en aveugle, avaient une génération de séquences et des critères principaux de jugement désignés. Aucun des essais inclus n’a démontré d’effets significatifs en termes statistiques sur les mesures des résultats chez les participants atteints d’une AMS de type II et III. Un participant est décédé après une asphyxie dans l’essai sous hydroxyurée et un participant est décédé dans l’essai sous créatine. Aucun patient parmi les quatre autres essais n’est décédé ou n’a atteint un état nécessitant une ventilation à temps plein. LES EFFETS INDÉSIRABLES GRAVES ÉTAIENT PEU FRÉQUENTS CONCLUSIONS DES AUTEURS: Il n’existe aucun traitement reconnu qui s’est avéré efficace pour traiter l’AMS de type II et III.