Drug treatment for spinal muscular atrophy types II and III.

ANTECEDENTES: atrofia muscular espinal (SMA) é causada pela degeneração de células do corno anterior, o que leva a fraqueza muscular progressiva. Crianças com AME tipo II não desenvolvem a habilidade de andar sem apoio e têm uma esperança de vida encurtada, ao passo que as crianças com SMA tipo III desenvolver a capacidade de andar e tem uma expectativa de vida normal. Não são conhecidos tratamentos eficazes drogas que influenciam o curso da doença de SMA. OBJETIVOS: Avaliar se o tratamento medicamentoso é capaz de retardar ou parar a progressão da doença de SMA Tipo II e III, e para avaliar se essa terapia pode ser dada de forma segura. O tratamento medicamentoso para o tipo SMA I será o tema de uma revisão Cochrane separada. Estratégia de busca: Pesquisamos o Cochrane Trials Neuromuscular Grupo de Doenças Register (30 Setembro 2008), The Cochrane Library (Issue 3, 2008), MEDLINE (janeiro de 1966 a junho de 2008), EMBASE (janeiro de 1980 a junho de 2008), ISI (janeiro 1988 a junho de 2008), e ACP Journal Club (Janeiro de 1991 a Junho de 2008). CRITÉRIOS DE SELEÇÃO: Buscamos todos os ensaios clínicos randomizados ou quase randomizados que examinaram a eficácia do tratamento medicamentoso para SMA tipo II e III. Os participantes tiveram de cumprir os critérios clínicos e, em estudos incluindo análise genética para confirmar o diagnóstico, têm uma deleção ou mutação do gene SMN1 (5q11.2-13.2) O desfecho primário era para ser a mudança na pontuação da deficiência dentro de um ano depois o início do tratamento. Desfechos secundários dentro de um ano após o início do tratamento fosse mudança na força muscular, capacidade de levantar ou andar, a mudança na qualidade de vida, o tempo desde o início do tratamento até a morte ou ventilação em tempo integral, e eventos adversos relacionados com o tratamento durante o período experimental. COLETA DE DADOS E ANÁLISE: Dois autores revisaram e extraíram os dados de todos os ensaios potencialmente relevantes de forma independente. Diferença de média padronizada e ponderada agrupados riscos relativos e do pool estavam a ser calculado para avaliar a eficácia do tratamento PRINCIPAIS RESULTADOS: Quatro ensaios randomizados controlados com placebo no tratamento para a SMA tipo II e III foram encontrados e incluídos na revisão. Os tratamentos foram creatina, fenilbutirato, gabapentina e hormônio liberador de tirotropina. Nenhum desses estudos mostrou qualquer efeito sobre os desfechos em pacientes com SMA tipo II e III. Nenhum dos pacientes em qualquer um dos quatro ensaios morreram ou atingiram o estado de ventilação em tempo integral e efeitos secundários graves foram infrequentes. Conclusão dos autores: Não há tratamento medicamentoso eficaz comprovada para a SMA tipo II e III.