Systematic review of efficacy of rFVIIa and aPCC treatment for hemophilia patients with inhibitors.

引言：轻度至中度出血性疾病在血友病的主要治疗是任一重组活化的因子VII（rFVIIa的）或活化的凝血酶原复合物浓缩物（APCC）。两种产品的疗效已在个别研究进行评估;然而，一直没有进行全面审查，以疗效的rFVIIa从APCC和这些单个的研究比较。我们的目标是建立疗效，出血解析速度，两者的rFVIIa和APCC的不良事件的稳健估计。 方法：系统评价进行了相关的文献。 结果：我们确定了11个开放性队列研究，六随机临床试验，其中包括两个头对头的临床试验和荟萃分析。功效的定义这些研究之间变化，但通常是一个复合测量确定的疼痛缓解，减少了出血的大小，并停止出血。个别使得疗效的解释和时间从治疗开始到记录疗效终点也各不相同跨越研究。总体而言，使用的给药方案中与指引线随机临床试验疗效的估计是rFVIIa的（81％-91％）比为APCC（64％-80％）更高。从一个荟萃分析的结论表明，与rFVIIa的治疗可能具有更快的时间比APCC关节出血分辨率由于较高的疗效水平在不同时间点相关联。从比较试验的结果与支持相关的rFVIIa与APCC相比疗效提高利率。 结论：在功效和研究方法的定义有很大的差别使得各研究结果难以比较。另外头对头的试验应该包括一个标准化的测量定义的功效。