A cost-effectiveness analysis of rhDNase in children with cystic fibrosis

目标：本研究相比，的相对的每日的重组人类的脱氧核糖核酸酶（rhDNase）与候补的一天rhDNase和用于治疗与囊性纤维化（CF）的儿童的高渗盐水（“房协”）的的中，的的的成本-的有效性。 方法：一个随机与获编配40个的CF的儿童连续至12个星期每日的的rhDNase，候补的的一天rhDNase，或HS模式，的一个交叉的设计的的受控试用版。的首要的成果​​的措施被被迫呼气容积，在1个第二个（，第一秒吐气量），一个肺函数的的措施，中。人人享有卫生保健资源，请使用被前瞻性地记录在案为每一个病人，，并由的单位成本乘以的，，以给出一个的总的的的健康为每个12-周的治疗期内，的的服务的成本。的无母数的的bootstrap的方法被用来到出示为每个治疗的比较的的的成本-的有效性的可接受性的曲线和的净的的好处的统计数字，，为作者：的决定制造商的的天花板比率的各种假设性的各级的，。 结果：与HS相比，有是在第一秒吐气量的14％用于日常rhDNase的的改善（95％CL，5％至23日％），和一个12％的改善（95％CL，2％至22％）为候补一天rhDNase的。对于一个作者：200磅每1％在第一秒吐气量的增益的英镑的的天花板比率，的作者：每日和候补的的一天rhDNase的的平均的的净的好处相比，与HS分别为1158磅英镑​​（95％CL，-621磅英镑至2842），，和1188磅英镑（95％的cl，-847到3343），分别为;与候补一天rhDNase的相比，的的平均的日常的净的好处是：，-30磅英镑（95％CL，-2,091英镑到1,576）JOURNAL。 结论：如果决策者正在编写的，到支付为在第一秒吐气量的1％的增益超过一个12-一周的的期间内，，然后上平均来说，的200英镑，要么rhDNase的的的战略是的成本的的-有效的。