VAD with or without subsequent high-dose melphalan followed by autologous stem cell support in AL amyloidosis: Japanese experience and criteria for patient selection.

Pacientes com amiloidose AL foram tratados com VAD (vincristina, doxorubicina e dexametasona), com ou sem alta dose de melfalano, seguido por auto-PBSCT de acordo com os critérios de elegibilidade com base na gravidade da doença, e prospectivamente investigaram os benefícios terapêuticos e complicações. Trinta e um pacientes foram incluídos neste estudo. VAD e posterior melfalano alta dose com auto-PBSCT foram realizados apenas em pacientes que preencheram todos os critérios de elegibilidade. Entre os pacientes não elegíveis para este tratamento, a DVA só foi realizado em pacientes com estado geral satisfatório. Onze pacientes preencheram os critérios de elegibilidade, e, destes, sete foram tratados com VAD e posterior melfalano alta dose com auto-PBSCT. Sete pacientes receberam VAD sozinho, e os 17 restantes foram tratados com a terapia de suporte. Entre os 14 pacientes tratados com quimioterapia, 9 (5 dos 7 tratada com melfalano VAD e de alta dose, e 4 dos 7 tratada com VAD sozinho) apresentaram resposta hematológica completa com melhoria aparente de amiloidose relacionados com os sintomas clínicos. Complicações graves da quimioterapia foram infecção por citomegalovírus e pneumonia por Pneumocystis carinii visto em 1 e 2 pacientes, respectivamente. Estes quimioterapias podem ser eficazes para a redução da proteína M e são também úteis na melhoria da amiloidose induzida disfunção do órgão. Em pacientes que não toleram doses elevadas de melfalano, VAD sozinho é uma opção terapêutica potente, embora existam possíveis efeitos nocivos sobre o coração e os nervos periféricos.