Drug treatment for spinal muscular atrophy types II and III

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Categoria Systematic review
RevistaCochrane database of systematic reviews (Online)
Year 2011


JUSTIFICATIVA: A atrofia muscular espinhal (AME) é causada pela degeneração das células do corno anterior, o que leva a uma fraqueza muscular progressiva. As crianças com AME tipo II não desenvolvem a habilidade de andar sem apoio e têm uma esperança de vida encurtada, enquanto as crianças com AME tipo III desenvolver a capacidade de andar e têm uma expectativa de vida normal. Não existem tratamentos conhecidos droga eficaz que influenciam o curso da doença de SMA. Esta é uma atualização de um comentário publicado pela primeira vez em 2009. OBJETIVOS: Para avaliar se o tratamento medicamentoso é capaz de retardar ou parar a progressão da doença de SMA tipos II e III e para avaliar se essa terapia pode ser administrada com segurança. O tratamento medicamentoso para AME tipo I é o tema de uma revisão da Cochrane separado atualizado. Métodos de pesquisa: Pesquisamos o Cochrane das Doenças Neuromusculares Grupo Especializada Register (08 de março de 2011), Cochrane Central Register of Controlled Trials (CENTRAL) (The Cochrane Library 2011, Issue 1), MEDLINE (janeiro de 1991 a fevereiro de 2011), EMBASE (Janeiro de 1991 a fevereiro de 2011) e ISI Web of Knowledge (janeiro de 1991 a 08 de março de 2011). Nós também procurou clinicaltrials.gov identificar como ainda estudos não publicados (08 de março de 2011). CRITÉRIOS DE SELEÇÃO: Procuramos todos os ensaios clínicos randomizados ou quase-randomizados que examinaram a eficácia do tratamento medicamentoso para SMA tipos II e III. Os participantes tinham que cumprir os critérios clínicos e têm uma deleção ou mutação do motor sobrevivência dos neurônios 1 (SMN1) gene (5q11.2-13.2), que foi confirmada por análise genética.O desfecho primário era para ser a mudança na pontuação da deficiência dentro de um ano após o início do tratamento. Secundárias medidas de resultados dentro de um ano após o início do tratamento estavam a ser alteração na força muscular, a capacidade de pé ou caminhar, mudança na qualidade de vida, o tempo desde o início do tratamento até à morte ou total de ventilação tempo e os efeitos adversos atribuíveis ao tratamento durante o período experimental. COLETA DE DADOS E ANÁLISE: Dois autores revisados ​​de forma independente e extraíram os dados de todos os ensaios potencialmente relevantes. Agrupados os riscos relativos e agrupados padronizados diferenças médias de ser calculado para avaliar a eficácia do tratamento. Risco de viés foi sistematicamente analisados. PRINCIPAIS RESULTADOS: Seis randomizados controlados por placebo em tratamento para SMA tipos II e III foram encontrados e incluídos na revisão: quatro na revisão original e dois ensaios adicionado nesta atualização. Os tratamentos foram creatina (55 participantes), fenilbutirato (107 participantes), gabapentina (84 participantes), hormônio liberador de tireotrofina (9 participantes), a hidroxiuréia (57 participantes), e terapia de combinação com valproato e acetil-L-carnitina (61 participantes) . Nenhum destes estudos foram completamente livre de preconceitos. Todos os estudos tiveram geração seqüência adequada ofuscante, e relatórios de resultados primários.Nenhum dos estudos incluídos mostraram quaisquer efeitos estatisticamente significativos sobre as medidas de resultados em participantes com SMA tipos II e III. Um participante morreu por asfixia no julgamento hidroxiuréia e um participante morreu no julgamento de creatina. Nenhum dos participantes em qualquer um dos outros quatro ensaios morreram ou atingiram o estado de ventilação em tempo integral. Os efeitos secundários graves eram freqüentes. Conclusão dos autores: Não há tratamento farmacológico eficaz para SMA comprovada tipos II e III.

Epistemonikos ID: 62994a757c0ddf455990574d2ba0337e650b1422
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