Patient-reported outcomes as a source of evidence in off-label prescribing: analysis of data from PatientsLikeMe.

TEMA: Avaliação de um novo uso para um medicamento já existente pode ser caro e demorado. Fornecedores e pacientes devem, muitas vezes, dependem de sua própria experiência a nível individual para informar a prática clínica, o que gera dados apenas anedóticos e não estruturados. Embora ensaios clínicos acadêmico lideradas ocasionalmente são realizados para testar usos off-label de medicamentos com patentes expiradas, isso é relativamente raro. Neste trabalho, exploramos como uma plataforma de pesquisa on-line centrada no paciente poderia completar os ensaios tradicionais para criar uma compreensão mais rica de produtos médicos postmarket agregando eficiência os dados relatados pelo paciente estruturados. PatientsLikeMe é uma ferramenta para os pacientes, pesquisadores e cuidadores (atualmente 82 mil membros em 11 comunidades baseadas em condição), que ajuda os usuários a tomar decisões de tratamento, controlar os sintomas e melhorar resultados. Membros inserir informações demográficas, tratamento longitudinal, os sintomas, os dados de resultado, e as avaliações de tratamento. Estes são refletidos de volta como perfis longitudinais de saúde e relatórios agregados. Nos últimos três anos, os pacientes entraram histórias de tratamento e avaliações em milhares de produtos médicos. Estes dados podem ajudar a avaliar a eficácia e segurança de alguns tratamentos mais eficientemente e durante um período mais longo de tempo do que o curso possível através de ensaios tradicionais. OBJETIVO: O objetivo do estudo foi examinar os casos ilustrativos de amitriptilina e modafinil - drogas usadas off-label. MÉTODOS: Foram analisadas histórias de tratamento relatados pelo paciente e avaliação de medicamentos para cada droga, examinando a prevalência, a finalidade do tratamento, e as avaliações de eficácia, efeitos colaterais, e carga. RESULTADOS: Não foram 1.948 histórias de tratamento para modafinil e 1.394 relatórios de tratamento para a amitriptilina relatadas em cinco comunidades PatientsLikeMe (esclerose múltipla, doença de Parkinson, as condições de humor, a fibromialgia / síndrome da fadiga crônica e esclerose lateral amiotrófica). Nesses relatórios, a maioria dos membros relataram tomar o medicamento para uso off-label. Apenas 34 dos 1.755 (1%) propósito de relatórios modafinil usado para um propósito aprovado (narcolepsia ou apnéia do sono). Apenas 104 de 1.197 membros (9%) relataram tomar amitriptilina por sua indicação aprovada, a depressão. Membros tomar amitriptilina para fins off-label classificaram a droga como mais eficaz do que aqueles que estavam levando-o para a sua indicação aprovada. Enquanto a boca seca é um efeito colateral comum relatada de amitriptilina para a maioria dos pacientes, 88 de 220 (40%) das pessoas com esclerose lateral amiotrófica na droga relataram tomar vantagem deste efeito secundário para tratar os seus sintomas de excesso de saliva. CONCLUSÕES: os resultados relatados pelo paciente, como aqueles entrou dentro PatientsLikeMe, oferecem uma abordagem única em tempo real para compreender a utilização eo desempenho dos tratamentos através de muitas condições. Estes dados do paciente-relatados podem proporcionar uma nova fonte de evidências sobre os usos secundários e potencialmente identificar alvos para tratamentos a serem estudadas sistemática em ensaios de eficácia tradicionais.