Bone marrow transplantation (BMT) versus immunosuppression for the treatment of severe aplastic anaemia (SAA): a report of the EBMT SAA working party.

Dit is een analyse van 509 patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) behandeld in Europa tussen 1981 en 1986; 218 patiënten werden behandeld met allogene beenmergtransplantatie (BMT) van HLA identieke broer of zus donoren en 291 met immunosuppressieve therapie (IS) met antilymfocytenglobuline (ALG). De totale actuariële overleving was 63% na BMT en 61% na IS therapie op 6 jaar. Alle patiënten voldeden aan de criteria van de stabilisatie-en associatieovereenkomst, maar de meeste patiënten met een neutrofielen-aantal van minder dan 0,2 x 10 (9) / l had ook infecties en bloedingen. Daarom is een verdere onderverdeling werd gedefinieerd door voorbehandeling perifere bloed neutrofielen: zeer ernstige aplastische anemie (vSAA) (minder dan 0,2 x 10 (9) / l neutrofielen) en matig ernstige aplastische anemie (MSAA) (0,2-0,5 x 10 (9) / l neutrofielen). Een Cox regressie analyse toonde aan dat de enige belangrijke voorbehandeling variabelen waren een laag aantal neutrofielen (p = 0,001) en toenemende leeftijd (P = 0,05). Zo leek het redelijk om te overleven gegevens te analyseren na gecombineerde stratificatie voor neutrofielen (vSAA versus MSAA) en leeftijd (afgesneden op 20 jaar). BMT was superieur aan is bij patiënten met vSAA jonger dan 20 jaar (64% v. 38%, p = 0,01). IS was superieur aan BMT bij patiënten met MSAA 20 jaar of meer (82% v. 62%, p = 0,002). De twee behandelingen vergelijkbare resultaten bij jonge patiënten gaf met MSAA (BMT = 58%, IS = 62%, P = 0,1) en bij oudere patiënten met vSAA (BMT = 44%, IS = 43%, P = 0,06). Totaal 75/218 en 87/291 patiënten, gegeven BMT of IS respectievelijk overleden. De belangrijkste oorzaak van falen BMT patiënten transplantaatafstoting (n = 22) of problemen met graft-versus-host ziekte. Voor de ALG-patiënten het grootste probleem was de persistentie van de aplasie door bloeding (n = 32) of infecties (n = 46). Deze studie geeft aan dat meer dan 60% van de patiënten met SAA met succes kan worden behandeld met ofwel BMT of IS. Totale overleving niet verschillen in de twee groepen, hoewel belangrijke verschillen ontstaan ​​na stratificatie voor ernst van de aplasie en leeftijd.