Urinary dopamine metabolites as indicators of the responsiveness to fenfluramine treatment in children with autistic behavior.

Wijzigingen in de serotonine en dopamine metabolisme werden geëvalueerd bij 13 kinderen met autistisch gedrag en aanverwante hun respons op de behandeling fenfluramine. Een dubbel-blind placebo-medicatie crossover design werd gebruikt. Elke patiënt kreeg 1,5 mg / kg fenfluramine daags gedurende 3 maanden, gevolgd en voorafgegaan door placebo gedurende 1 maand. Klinische verbetering waargenomen in 6 kinderen (responders). Het omvatte vermindering van gedrags-symptomen, zoals motorische activiteit, angst, stemmingsstoornissen, en verstrooidheid. Wijzigingen van serotonine (5-HT), dopamine (DA), en DA metabolieten [homovanillic acid (HVA) en dihydroxyphenylacetic zuur (DOPAC)] werden beoordeeld op concentraties in de urine. Responders en bevallen vertoonden een significante daling van de urine 5-HT niveaus op fenfluramine. De belangrijkste verschillen tussen de twee groepen proefpersonen gevonden met HVA, de belangrijkste metaboliet van DA. Fenfluramine HVA aanzienlijk stegen in responders terwijl er geen significante wijziging werd gevonden in bevallen. Bovendien is de initiële niveau van de HVA (lager in responders) sterk van elkaar verschillen de twee groepen. Deze resultaten suggereren dat de klinische respons op fenfluramine kan worden gerelateerd aan de dopaminerge werking van deze drug en dat urine DA metaboliet niveaus kan worden beschouwd als indicatoren van de respons op de behandeling bij kinderen met fenfluramine autistisch gedrag.