Mortality in sickle cell disease. Life expectancy and risk factors for early death.

BACKGROUND: Informazioni sulla speranza di vita e fattori di rischio di morte precoce nei pazienti con anemia falciforme (anemia falciforme, anemia falciforme, malattia di emoglobina C, e l'anemia falciforme-beta-talassemie) è necessario per consigliare i pazienti, la terapia di destinazione, e il design studi clinici. METODI: Abbiamo seguito 3.764 pazienti che a distanza dalla nascita fino ai 66 anni di età al momento dell'arruolamento per determinare la speranza di vita e calcolare l'età mediana alla morte. Inoltre, abbiamo studiato le circostanze della morte per tutti i 209 pazienti adulti che sono morti durante lo studio, e utilizzato rischi proporzionali analisi di regressione di identificare i fattori di rischio di morte precoce tra 964 adulti affetti da anemia falciforme che sono stati seguiti per almeno due anni. RISULTATI: Tra i bambini e gli adulti affetti da anemia falciforme (omozigote per l'emoglobina falce), l'età media alla morte era di 42 anni per i maschi e 48 anni per le femmine. Tra quelli con anemia falciforme, malattia di emoglobina C, l'età media alla morte è stata di 60 anni per i maschi e 68 anni per le femmine. Tra gli adulti con anemia falciforme, il 18 per cento dei decessi si sono verificati in pazienti con insufficienza d'organo manifesta, prevalentemente renale. Trenta-tre per cento erano clinicamente esenti da insufficienza d'organo, ma è morto durante una crisi acuta falce (il 78 per cento ha avuto dolore, la sindrome toracica, o entrambi; 22 per cento ha avuto ictus). Modellazione rivelato che nei pazienti con anemia a cellule falciformi, la sindrome toracica acuta, insufficienza renale, convulsioni, una base-linea bianca-conteggio delle cellule sopra 15.000 cellule per millimetro cubo, e un basso livello di emoglobina fetale sono stati associati con un aumentato rischio di precoce morte. CONCLUSIONI: Il cinquanta per cento dei pazienti affetti da anemia falciforme è sopravvissuto al di là del quinto decennio. Gran parte di coloro che sono morti non avevano insufficienza palese organo cronica, ma è morto durante un episodio acuto di dolore, sindrome toracica, o ictus. La mortalità precoce è risultata più alta tra i pazienti con malattia sintomatica. Un alto livello di emoglobina fetale previsto miglioramento della sopravvivenza ed è probabilmente uno specialista in previsioni infanzia affidabile della speranza di vita adulta.