Randomized comparison of interferon-alpha with busulfan and hydroxyurea in chronic myelogenous leukemia. The German CML Study Group.

Come curativo trapianto di midollo osseo è disponibile solo per una minoranza di pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC), terapia farmacologica rimane di interesse centrale. Diversi studi non randomizzati hanno suggerito che l'interferone-alfa (IFN) possono prolungare la sopravvivenza nella LMC. In uno studio multicentrico randomizzato l'influenza di IFN rispetto busulfan o idrossiurea (HU) sulla sopravvivenza di Philadelphia-positiva (Ph +) LMC è stato esaminato. Un totale di 513 pazienti Ph + sono stati randomizzati per il trattamento nel modo seguente: 133 per IFN, 186 per busulfan, e 194 per HU. IFN-trattati pazienti affetti da LMC hanno un significativo vantaggio di sopravvivenza rispetto busulfan-trattati (p = .008), ma non più di HU-pazienti trattati (p = .44). La sopravvivenza più lunga è causa del rallentamento della progressione verso la crisi blastica. La sopravvivenza mediana dei pazienti trattati con IFN-è di 5,5 anni [5 anni di sopravvivenza, il 59%, intervallo di confidenza 95% (CI), il 48% -70%], di busulfan pazienti trattati, 3,8 anni (sopravvivenza a 5 anni, il 32% , CI, 24% -40%), e di pazienti trattati con HU, 4.7 anni (sopravvivenza a 5 anni, 44%, CI, 36% -53%). I pazienti che continuano a sopravvivere IFN più lunghe di quelle in cui viene interrotta IFN prima crisi blastica (P = .007). Ematologica completa IFN-responder hanno un vantaggio di sopravvivenza rispetto risposta parziale o non responder (p = .02). Citogenetica IFN-responder non hanno alcun vantaggio significativo di sopravvivenza rispetto non-responder (p = 0,2). I pazienti che raggiungono dei globuli bianchi (WBC) conta di 10 x 10 (9) / L o meno hanno un vantaggio di sopravvivenza nel IFN (p = .007) e HU (P = .05) gruppi. Considerando che la tossicità del gruppo IFN era notevolmente superiore a quello dei gruppi di busulfan o HU, di lunga durata citopenie richiedono l'interruzione della terapia, come osservato con busulfan, non sono stati osservati con IFN o HU. I problemi di punteggi prognostici tradizionali (punteggio Sokal, sul punteggio di 1) che abbiamo osservato in pazienti trattati con IFN-sostenere l'idea che IFN cambia il corso naturale della LMC. Concludiamo che, per quanto riguarda la sopravvivenza della LMC in fase cronica, IFN è superiore a busulfan e efficace come HU. Se e in che misura IFN è superiore HU sembra dipendere, almeno in parte, sul grado di soppressione WBC HU-terapia e sul profilo di rischio dei pazienti.