Mycophenolate mofetil in treatment of childhood steroid-resistant nephrotic syndrome.

INTRODUZIONE: La letteratura sull'efficacia clinica dei trattamenti per la sindrome nefrosica resistente agli steroidi (SRNS) è molto limitata. I dati disponibili indicano un effetto benefico di ciclosporina sui tassi di remissione. Micofenolato Mofetile (MMF) rappresenta una promettente alternativa terapeutica senza nefrotossicità. Lo scopo di questo studio era di valutare l'efficacia e la tollerabilità della terapia MMF nei bambini con SRNS. METODI Sei pazienti con SRNS sono stati trattati con MMF combinato con prednisolone orale alla dose di 1 mg / kg al giorno. Il dosaggio iniziale di MMF era di 600 mg / m² per 12 ore, aggiustata per mantenere i livelli di acido micofenolico a 2,5-5 mg / ml. La durata prevista di studio per valutare l'efficacia del trattamento è stata di 12 settimane. Tutti i pazienti avevano uno studio renale patologico. RISULTATI: Il trattamento con MMF è stato avviato ad una età media di 11 anni (range 9-13). Modelli patologici sono stati 4 i pazienti con segmentale focale glomerulosclerosi (GSF), 1 paziente con malattia minima variazione (MCD) e 1 paziente con glomerulonefrite diffusa proliferazione mesangiale (DMP). Solo 1 paziente, che aveva MCD, raggiunto remissione completa. Un paziente è andato in remissione parziale. Tuttavia, il sottogruppo senza risposta MMF sembrava avere una riduzione della proteinuria e un aumento di albumina sierica. Non ci sono stati significativi effetti benefici sul livello di filtrazione glomerulare. In conclusione, in questo piccolo, studio monocentrico, una risposta terapeutica a MMF è stata ottenuta solo in un terzo dei pazienti. Questo tasso di risposta, anche se è basso, ci incoraggia ad utilizzare MMF in alcuni pazienti che sono resistenti alla terapia convenzionale per SRNS.