Treatment with intramuscular vascular endothelial growth factor gene compared with placebo for patients with diabetes mellitus and critical limb ischemia: A double-blind randomized trial

Nonostante i progressi nelle tecniche di rivascolarizzazione, salvataggio dell'arto e sollievo del dolore non può essere raggiunto in molti pazienti diabetici con malattia vascolare periferica diffusa. Il nostro obiettivo è stato quello di determinare l'effetto della somministrazione intramuscolare di phVEGF165 (fattore di crescita vascolare endoteliale-gene che trasporta plasmide) su ischemia critica degli arti (CLI) rispetto al placebo (0,9% NaCl). Un doppio-cieco, controllato con placebo è stata eseguita in 54 pazienti diabetici adulti con CLI. L'end point primario era il tasso di amputazione a 100 giorni. Gli endpoint secondari erano un aumento del 15% degli indici di pressione (caviglia-to-brachiale indice e in punta di indice brachiale), miglioramento clinico (pelle, dolore, e qualità della partitura vita), e la sicurezza. Nei pazienti (n = 27) trattati con placebo rispetto ai pazienti trattati con phVEGF165 (n = 27) sono stati trovati i seguenti risultati: 6 amputazioni contro 3 (p = non significativo [NS]); miglioramento emodinamico in 1 contro 7 (p = 0,05); miglioramento ulcere cutanee, 0 contro 7 (p = 0,01); diminuzione del dolore, 2 contro 5 (p = NS); e in generale, 3 contro 14 pazienti che hanno risposto (p = 0,003). No di grado 3 o 4 sono stati osservati effetti avversi in questi pazienti. Concludiamo che questo piccolo, studio randomizzato di terapia genica non è riuscito a raggiungere l'obiettivo primario della riduzione significativa amputazione. Tuttavia, un miglioramento significativo e significativa è stata trovata nei pazienti trattati con un plasmide contenente-VEGF165. Non ci sono stati eventi avversi significativi.