GIMEMA-AIEOPAIDA protocol for the treatment of newly diagnosed acute promyelocytic leukemia (APL) in children.

Il ruolo dell'acido retinoico tutto-trans (ATRA) in età pediatrica leucemia promielocitica acuta (APL) è l'argomento di numerosi studi in atto. I risultati dell'esperienza pediatrica italiana con la multicentrico Gruppo Italiano per le Malattie ematologiche dell'Adulto (GIMEMA)-italiano Pediatric Hematology and Oncology Group (AIEOP) "Aida" (ATRA e idarubicina) di prova vengono presentati. Dei 983 pazienti con APL arruolati in questo protocollo tra il gennaio 1993 e il giugno 2000, 124 (13%) ha meno di 18 anni. Il trattamento consisteva di ATRA e induzione dell'idarubicina seguita da 3 polichemioterapia corsi di consolidamento. La risposta molecolare mediante reazione a catena della polimerasi transcriptasi inversa (RT-PCR) è stata valutata dopo il consolidamento e pazienti che erano PCR sono stati randomizzati per diverse manutenzioni. Cento e sette bambini erano ammissibili e valutabili per induzione: 103 (96%) hanno raggiunto una remissione completa ematologicamente. La sindrome ATRA palese è stata osservata in 2 pazienti e pseudotumor cerebri è stata osservata in 10 pazienti. Novanta-quattro pazienti erano valutabili per l'analisi RT-PCR alla fine di consolidamento: 91 (97%) + dimostrato PCR e PCR-3. La sopravvivenza generale e la sopravvivenza libera da eventi (EFS) sono l'89% (95% intervallo di confidenza [CI]: 83% -95%) e 76% (IC: 65% -85%), rispettivamente, a più di 10 anni. Un globulo (WBC) bianco alla diagnosi maggiore di 10 x 10 (9) / L ha avuto un impatto significativo sulla EFS (59% contro 83% a 10 anni). Questi risultati evidenziano l'efficacia e la fattibilità del protocollo AIDA nella popolazione pediatrica APL.