Controlled clinical trial of dichloroacetate for treatment of congenital lactic acidosis in children.

Traducción automática Traducción automática
OBJETIVO: Los estudios abiertos indican que el dicloroacetato oral (DCA) puede ser eficaz en el tratamiento de pacientes con acidosis láctica congénita. Pusimos a prueba esta hipótesis mediante la realización de la primera doble ciego, aleatorizado y control de la DCA en esta enfermedad. MÉTODOS: Cuarenta y tres pacientes con edades comprendidas entre 0,9 y 19 años estaban matriculados. Todos los pacientes tenían hiperlactatemia persistente o intermitente, y la mayoría tenía retraso psicomotor grave. Once pacientes presentaron deficiencia de piruvato deshidrogenasa, 25 pacientes tuvieron 1 o más defectos en las enzimas de la cadena respiratoria, y 7 pacientes tenían una mutación en el ADN mitocondrial. Los pacientes fueron condicionada a placebo durante 6 meses y luego fueron asignados aleatoriamente a recibir un adicional de 6 meses de placebo o DCA, a una dosis de 12,5 mg / kg cada 12 horas. Los resultados de resultado primarias fueron (1) una evaluación global de la eficacia del tratamiento, que las pruebas incorporadas de la función neuromuscular y de comportamiento y calidad de vida, (2) crecimiento lineal, (3) la concentración de lactato en sangre en ayunas y después de una comida rica en carbohidratos; (4) la frecuencia y la gravedad de las enfermedades intercurrentes y hospitalizaciones, y de seguridad (5), incluyendo pruebas de función hepática y los nervios periféricos. RESULTADOS: No hubo diferencias significativas en la evaluación global de las puntuaciones de eficacia del tratamiento, el crecimiento lineal, o la frecuencia o la gravedad de las enfermedades intercurrentes. DCA disminuyó significativamente el aumento de lactato en la sangre causada por la ingesta de carbohidratos. DCA crónica la administración se asoció con una disminución de la depuración plasmática de la droga y con un aumento en la excreción urinaria de la tirosina maleylacetone catabólica y el precursor del hemo delta-aminolevulinato. Conclusiones: En esta población muy heterogénea de los niños con acidosis láctica congénita, oral, DCA durante 6 meses fue bien tolerado y mitigado el aumento posprandial en la circulación de lactato. Sin embargo, no mejoraron las medidas neurológicos o de otro tipo de resultado clínico.
Epistemonikos ID: b570eceb1d00cf02a7c86c6544ce43781d455c0e
First added on: Apr 22, 2012
Warning
Esta es una traducción automática de un artículo en Epistemonikos.

Las traducciones automáticas no pueden ser consideradas confiables para la toma de decisiones sanitarias.

Ver una traducción oficial en los siguientes idiomas: English

Si prefieres ver la traducción automática, asumimos que aceptas nuestros términos de uso