Treatment of aplastic anemia with antilymphocyte globulin and methylprednisolone with or without cyclosporine. The German Aplastic Anemia Study Group.

ANTECEDENTES Y MÉTODOS: La inmunosupresión es el tratamiento más eficaz para pacientes con anemia aplásica, excepto para el trasplante de médula ósea. Los mejores resultados se consiguen con globulina antilinfocítica o ciclosporina. Los pacientes han sido tratados con éxito con una combinación de ambos agentes, pero no ha habido una evaluación controlada de su eficacia. Llevamos a cabo un ensayo aleatorizado, multicéntrico en 84 pacientes no elegibles para el trasplante de médula ósea, que compara el tratamiento con globulina antilinfocitario y metilprednisolona (41 pacientes - el grupo de control) con globulina antilinfocitario, metilprednisolona y ciclosporina (43 pacientes - el grupo ciclosporina) . Resultados: A los tres meses significativamente más pacientes en el grupo de ciclosporina tuvieron una remisión completa o parcial en respuesta al tratamiento que los pacientes en el grupo de control (65 por ciento frente a 39 por ciento, P menor que 0,03), diferencia que fue confirmada a los seis meses (70 por ciento vs 46 por ciento, P menor que 0,05). Los resultados superiores de la pauta, incluyendo la ciclosporina fueron más evidentes en los pacientes con grave o muy grave anemia aplásica, cuya tasa de respuesta a los seis meses fue del 65 por ciento, en comparación con 31 por ciento de estos pacientes en el grupo de control (P menor que 0,02) . Niveles de granulocitos y la hemoglobina se volvió normal en la mayoría de los pacientes que respondieron, pero el recuento de plaquetas siguió siendo inferior a la normal en el 61 por ciento de los pacientes. Diez de 52 pacientes con respuestas (3 en el grupo de ciclosporina y 7 en el grupo control) recayeron 4 a 37 meses después del tratamiento. La supervivencia actuarial de los pacientes a los 41 meses es del 64 por ciento en el grupo de ciclosporina y el 58 por ciento en el grupo control (P = 0,16), entre los pacientes con enfermedad grave o muy grave, la supervivencia es del 80 por ciento y 44 por ciento, respectivamente (P = 0,077). La ciclosporina tiene efectos secundarios importantes pero reversible. CONCLUSIONES: El tratamiento inmunosupresor de anemia aplásica con globulina antilinfocítica, metilprednisolona y ciclosporina parece ser más eficaz que un régimen de globulina antilinfocítica y metilprednisolona sin ciclosporina y por lo tanto puede representar un tratamiento de elección para pacientes que no son elegibles para el trasplante de médula ósea.