Estudio para evaluar la eficacia de Rapamicina en pacientes con Poliquistosis Renal Autosómica Dominante (PQRAD)

INTERVENTION: Trade Name: RAPAMUNE 2 mg comprimidos recubiertos Pharmaceutical Form: Tablet INN or Proposed INN: SIROLIMUS Other descriptive name: SIROLIMUS Concentration unit: mg milligram(s) Concentration type: equal Concentration number: 2‐ CONDITION: Poliquistosis Renal Autosómica Dominante (PQRAD) PRIMARY OUTCOME: Main Objective: Evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Rapamicina para retrasar y/o enlentecer el crecimiento de los quistes y del volumen renal y para prevenir la pérdida de la función renal en pacientes con PQRAD con función renal conservada, midiendo los volúmenes de los riñones por RMN y la función renal durante un periodo de 1 año. Primary end point(s): Para evaluar la eficacia de la Rapamicina se comparará el porcentaje de variación del volumen renal (lo mismo hepático) a los 12 meses entre ambos grupos. Secondary Objective: ? Monitorizar la evolución de la presión arterial cada 3 meses. ; ? Monitorizar la aparición de proteinuria cada 3 meses.; ? Analizar la evolución de los quistes hepáticos a lo largo del estudio. INCLUSION CRITERIA: 1. Edad igual o mayor de 18 años. 2. Pacientes con antecedentes familiares de PQRAD y/o diagnóstico confirmado de PQRAD tipo1. 3. Serán incluidos los pacientes con una Tasa de Filtración Glomerular (aclaramiento de creatinina) > 70 ml/min. 4. Haber dado su consentimiento informado por escrito. Are the trial subjects under 18? no Number of subjects for this age range: F.1.2 Adults (18‐64 years) yes F.1.2.1 Number of subjects for this age range F.1.3 Elderly (>=65 years) yes F.1.3.1 Number of subjects for this age range