Hydroxyurea for (beta)-thalassemia major: A meta-analysis

الخلفية (بيتا) -thalassemia الكبرى ((بيتا) -TM) هي واحدة من أكثر الأمراض شيوعا ورثت جميع أنحاء العالم، وتتميز انخفاض القدرة على إنتاج الهيموغلوبين مما أدى تعتمد على نقل الدم فقر الدم مدى الحياة. نقل المزمنة تحمل مخاطر كبيرة مثل العدوى، ويؤدي في الحديد الزائد يمكن أن يسبب كبير في تلفها أجهزة متعددة. هيدروكسي يوريا، وهو دواء العلاج الكيميائي عن طريق الفم، ومن المتوقع أن تنخفض الحاجة إلى نقل الدم، إما كليا أو جزئيا عن طريق رفع مستويات الهيموجلوبين وبالتالي تقليل مضاعفات قصيرة وطويلة المدى لنقل المزمنة. الأهداف لتقييم الفعالية السريرية وسلامة هيدروكسي يوريا في (بيتا) -thalassemia الكبرى ((بيتا) -TM) مرضى من أي سن. استراتيجية البحث بحثنا MEDLINE، EMBASE، سجل كوكرين المركزي للتجارب ذات الشواهد (CENTRAL)، وسجلات المحاكمات الجارية، والمؤتمرات السابقة الرئيسية. وأجريت عمليات البحث اليد أيضا باستخدام قوائم مرجعية من الدراسات الأولية. تم تحديث جميع عمليات البحث إلى 5 يونيو 2014. وأدرجت (أكبر-من أو يساوي) 5 حجم العينة () تقييم الفعالية السريرية من هيدروكسي يوريا وحدها لمدة ثلاثة أشهر أو أكثر، لعلاج المرضى الذين يعانون من (بيتا) -TM معايير الانتقاء التجارب العشوائية المضبوطة والدراسات الرصدية . جمع البيانات وتحليلها مؤلفان تصرفت كما المراجعين وبشكل مستقل بتقييم جودة الدراسة واستخراج البيانات من الدراسات المشمولة. تم الاتصال مع مؤلفي الدراسات شملت إذا كان مطلوبا مزيد من المعلومات. ويشمل (بيتا) -TM الكلاسيكية (بيتا) -TM وكذلك الشديد / (بيتا) الثلاسيميا الهيموغلوبين E، وكلاهما يتميز احتياجات نقل مدى الحياة. قدرت حجم التأثير كنسبة (تلك التي تظهر الاستجابة للعلاج على العدد الكلي المعالجة) وكما ذكرت المعدل العام استجابة (أور) أو معدل استجابة كاملة (CRR). وقد تم تعريف ORR كما (أكبر-من أو يساوي) تخفيض 50٪ في نقل الحاجة وتم تعريف CRR كما وقف كامل لعمليات نقل منتظمة. تم تحليل جميع البيانات باستخدام ستاتا، الإصدار 13.0. أدرجت ما مجموعه 10 دراسات الرصد التي تنطوي على 620 مريضا النتائج. وارتبط هيدروكسي يوريا بانخفاض يعتد به إحصائيا في نقل إليها مع CRR من 36٪ (95٪ CI، 23-50٪) وأور من 66٪ (95٪ CI، 52-79٪). كل الدراسات كان العديد من القيود، مثل صغر حجم العينة، والافتقار إلى مجموعة المقارنة، في إطار الإبلاغ عن البيانات والأساليب، ويجري الدراسات الرصدية. كانت الأحداث السلبية (AES) عابرة وتحسنت مع وقف مؤقت للدواء و / أو تعديل الجرعة. ولم يبلغ عن كيانات على المدى الطويل، بما في ذلك السرطان أو الضرر نهاية الجهاز. استنتاج المؤلفين هيدروكسي يوريا ويبدو أن تكون فعالة في إدارة (تجريبية) -TM عن طريق تقليل الحاجة لنقل الدم المزمنة كليا أو جزئيا في عدد كبير من المرضى. يبدو أن تحملها جيدا ويترافق مع كيانات خفيفة وعابرة. المرضى الذين يعانون من (بيتا) -TM قد يستفيد من محاكمة هيدروكسي يوريا، على الرغم من التجارب العشوائية الكبيرة تقييم فعالية ينبغي القيام به لتأكيد نتائج هذا التحليل التلوي.